Neue ALS-Medikamentenstudie gibt Familien Hoffnung
Neue ALS-Medikamentenstudie gibt Familien Hoffnung
Anonim

Ein Eimer mit eiskaltem Wasser regnet auf deinen Kopf, während Freunde dich herausfordern und dieses eisige Manöver filmen, um es in den sozialen Medien zu posten. Der Schock … die Kälte … das Durchnässen.

Wer erinnert sich nicht an die Ice Bucket Challenge von 2014, bei der 115 Millionen Dollar an Spenden für ALS gesammelt wurden? Die einzigartige Herausforderung, Spenden zu sammeln, hat dazu beigetragen, den Forschern Durchbrüche bei der Diagnose, Behandlung und schließlich Heilung der amyotrophen Lateralsklerose oder Lou-Gehrig-Krankheit, einer degenerativen Erkrankung ohne bekannte Heilung, näher zu bringen.

Derzeit gibt es nur zwei zugelassene Medikamente zur Behandlung von ALS, einer fortschreitenden Erkrankung des Nervensystems, die Nervenzellen im Gehirn und Rückenmark befällt, was zum Verlust der Muskelkontrolle führt und die Fähigkeit einer Person zu sprechen, sich zu bewegen, zu essen und zu atmen beeinträchtigt. Ein Medikament, Riluzol, ist seit 25 Jahren erhältlich und verlängert die Lebensdauer um durchschnittlich einige Monate. Das zweite Medikament, das 2017 zugelassen wurde, ist Edaravon, das den Patienten nachweislich hilft, länger in ihre Krankheit hinein zu funktionieren.

„Die Wirkung von [Edaravone] ist relativ bescheiden, aber sie soll das Fortschreiten der Krankheit für diejenigen verlangsamen, die sich im Frühstadium der Krankheit befinden“, sagte der Sozialarbeiter Leigh Stephens, ein psychosozialer Berater bei der ALS-Gesellschaft von Quebec, gegenüber Medical Daily.

Derzeit wird an dem dritten Medikament, AMX0035, geforscht, einer in der Erprobung befindlichen neuroprotektiven Therapie, die das Absterben und die Dysfunktion von Motoneuronen reduzieren soll.

AMX0035 befindet sich in Phase 2 einer klinischen Studie mit Menschen, die an der Krankheit leiden. Die Studie wird vom Sean M. Healey & AMG Center for ALS am Massachusetts General Hospital und Amylyx Pharmaceuticals, Inc., dem Hersteller des Medikaments, durchgeführt. Die Ergebnisse zeigen, dass es vielversprechend ist, das Fortschreiten von ALS zu verlangsamen und das Überleben der Patienten zu verlängern.

„Seit der Ice Bucket Challenge 2014 boomt die ALS-Forschung“, sagte Stephens. „Familien sind manchmal frustriert über die Zeit, die benötigt wird, um die Früchte dieser Arbeit zu sehen.“

Was ist AMX0035?

Die Forscher untersuchten 137 Teilnehmer im Alter von 18 bis 80 Jahren, die weniger als 18 Monate mit der Krankheit symptomatisch waren. Sie erhielten über einen Zeitraum von sechs Monaten nach dem Zufallsprinzip entweder AMX0035 oder ein Placebo.

Patienten, die die Studie abgeschlossen hatten, kamen dann für eine offene Verlängerung in Frage, bei der alle Patienten AMX0035 erhielten, um die langfristige Wirksamkeit weiter zu testen. Die Ergebnisse der Phase-2-Wirksamkeitsstudie von AMX0035 wurden in der Zeitschrift Muscle and Nerve veröffentlicht.

Die Studie zielte darauf ab, eine Veränderung des ALSFRS-R (der überarbeiteten ALS-Funktionsbewertungsskala) im Vergleich zur Placebo-Gruppe zu messen. Die Forscher maßen auch die Muskelkraft, die lebenswichtige Lungenkapazität, die Notwendigkeit einer Tracheotomie, Krankenhausaufenthalte und das Überleben. Etwa 5 % der Teilnehmer hatten Durchfall und Bauchschmerzen, die häufigsten Nebenwirkungen, die mit der Zeit nachließen. 98 von 137 Teilnehmern beendeten die Studie.

AMX0035 ist nicht ganz neu. Es ist eine Kombination aus zwei bereits verwendeten Medikamenten, Natriumphenylbutyrat und Taurursodiol, die auf oxidativen Stress in den Mitochondrien der Nervenzellen abzielen, um Neurodegeneration zu verhindern.

Ergebnisse bieten Hoffnung

Die Forscher fanden heraus, dass AMX0035 das Fortschreiten der ALS-Krankheit über einen Zeitraum von sechs Monaten verlangsamte und sich positiv auf das tägliche Leben wie Gehen, Sprechen, Verwenden von Utensilien und Schlucken von Nahrung auswirkte. Teilnehmer, die randomisiert wurden, um das Medikament zu erhalten, lebten auch durchschnittlich 6,5 Monate länger als diejenigen, die das Placebo erhielten.

Studienforscher betrachten die Ergebnisse als wichtigen Schritt sowohl bei der Behandlung als auch bei der Heilung von ALS, da AMX0035 sowohl mit einem längeren Überleben als auch mit einer verbesserten Funktionalität in Verbindung gebracht wird.

„[Diese Forschung] gibt vielen Hoffnung, wenn auch aus keinem anderen Grund, als Zeit zu gewinnen, um die Chancen zu erhöhen, für andere Fortschritte in der Krankheitsbehandlung noch am Leben zu sein und hoffentlich zu heilen“, sagte Frau Stephens. "Es kann andere ermutigen, Zugang zu einem nachfolgenden Prozess zu erhalten."

Typischerweise werden Medikamente nach Phase-3-Studien verfügbar. Derzeit laufen 57 Phase-3-Studien für ALS. Einige rekrutieren derzeit Teilnehmer, andere nicht. Weitere Informationen finden Sie hier.

Jennifer Nelson ist eine in Florida ansässige Gesundheitsautorin, die auch für AARP, PBS’ Next Avenue, Shondaland und andere über Gesundheit und Wellness schreibt.

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