Durchbruch in der Gentherapie könnte Nierenerkrankungen behandeln
Durchbruch in der Gentherapie könnte Nierenerkrankungen behandeln
Anonim

Der Reiz der nierengerichteten Gentherapie liegt in ihrem Versprechen als ideale Behandlung von Nierenerkrankungen. Dies liegt daran, dass das therapeutische Molekül in der Niere begrenzt ist und systemische Wirkungen minimiert werden können.

Es ist bekannt, dass der Einsatz neuartiger Technologien wie der hybriden Stammzell-Gentherapie schließlich zur klinischen Anwendung der Gentherapie bei Nierenerkrankungen führen könnte. Es bleiben jedoch immense Herausforderungen, diese Ergebnisse zu erreichen.

Bis vor etwa fünf Jahren glaubten nur wenige, dass erbliche Nierenerkrankungen ein Ziel der Gentherapie sein könnten. Technische Entwicklungen in der Genübertragung und die Identifizierung der verantwortlichen Gene ermutigten die Forscher, zu versuchen, die Erbkrankheiten zu behandeln. Das Verständnis der Pathophysiologie der Erbkrankheiten wurde daher zu einer treibenden Kraft für die Entwicklung der Gentherapie.

Bevor jedoch die Gentherapie zur Behandlung von Nierenerkrankungen eingesetzt werden kann, muss die Abgabe therapeutischer Gene an die Niere viel effizienter werden. Ein neuartiger Ansatz, um dieses Ergebnis zu erzielen, wurde in einer kürzlich in der von Experten begutachteten Fachzeitschrift Human Gene Therapy veröffentlichten Studie detailliert beschrieben.

Ein Forscherteam berichtete über einen neuartigen Ansatz, bei dem drei verschiedene Gen-Delivery-Vektoren intravenös und direkt in die Nieren von Mäusen injiziert wurden, wodurch die Hoffnung wieder auflebt, dass Nierenerkrankungen mit Gentherapie behandelt werden können.

In der Studie heißt es, dass das Potenzial für Direktinjektionen neue Möglichkeiten zur Behandlung von Nierenerkrankungen mit Gentherapie eröffnet. Es werden jedoch weitere Verbesserungen erforderlich sein.

Die Forscher entschieden sich, die Fähigkeit zu untersuchen, drei Vektoren unterschiedlicher Größe über einen intravenösen Weg zu verabreichen: kleine Adeno-assoziierte Virus-(AAV)-Vektoren (25 nm), größere Adenovirus-Vektoren (100 nm) und lentivirale Vektoren (120 nm). Um den Filtermechanismus der Niere zu umgehen, mussten die Forscher zwei verschiedene direkte Injektionswege in die Niere testen. Die Forscher fanden schließlich heraus, dass diese neuen Wege den intravenösen Injektionen überlegen sind. Die Studie ergab jedoch, dass einige der Vektoren aus der Niere ausgetreten sind, was die Möglichkeit von Gewebeeffekten außerhalb des Ziels schafft.

"Das Team der Mayo Clinic hat einen wichtigen direkten Vergleich der derzeit verfügbaren Gentherapie-Technologien durchgeführt, um herauszufinden, welche am besten zur Behandlung dieser wichtigen Gruppe von Krankheiten eingesetzt werden kann", sagte Terence R. Flotte, Dekan, Provost und stellvertretender Kanzler an der medizinischen Fakultät der Universität von Massachusetts, sagte.

"Die große Belastung durch Nierenerkrankungen in den USA und Europa muss noch durch die Gentherapie beeinflusst werden."

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