Google entwickelt Gentherapie für Herzerkrankungen
Google entwickelt Gentherapie für Herzerkrankungen
Anonim

Alphabet, Inc., die Muttergesellschaft von Google, plant die Entwicklung einer lebenslangen Gentherapie für Herzerkrankungen, die häufigste Todesursache bei Männern und Frauen in den USA.

Dieses hohe Ziel zu erreichen, wird die Aufgabe von Alphabets Gen-Editing-Start-up Verve Therapeutics und Googles Life-Science-Start-up Verily sein.

In diesem Monat hat sich Googles Venture Fund GV mit drei anderen Fonds zusammengetan, um Verve Therapeutics mit 58,5 Millionen US-Dollar an Series-A-Finanzierung zu starten. Zu den wissenschaftlichen Gründern des Unternehmens gehören Dr. Sekar Kathiresan (CEO), Dr. Kiran Musunuru (wissenschaftlicher Chefberater) und Dr. J. Keith Joung (Strategischer Berater).

Verve mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, wird sich auf den Einsatz von CRISPR- und Gen-Editing-Techniken zur Behandlung von Erkrankungen der Herzkranzgefäße und Herz-Kreislauf-Erkrankungen konzentrieren.

Verve und seine Gründer und Investoren glauben, dass sie mit Gen-Editing und Therapien ein neues Paradigma für die Behandlung von Patientenzellen schaffen können, die die Koronararterienerkrankung modifizieren, um sich vor Herzinfarkten zu schützen und auf andere Weise verschiedene Risikofaktoren wie Triglyceride, Cholesterin und Blutgefäße zu verbessern.

„Wir glauben, dass wir dem Patienten eine Resistenz gegen Herzinfarkte verleihen können“, sagte Dr. Kathiresan.

Verve Therapeutics wird mit der Entwicklung einer Gentherapie beginnen, die den zirkulierenden Spiegel von schlechtem oder LDL-Cholesterin nach einer einzigen Verabreichung lebenslang drastisch senken soll. Auf der anderen Seite wird es Verilys Aufgabe sein, das erste Nanopartikel-Vehikel zu entwickeln, das die Gentherapie von Verve auf bestimmte Zellen in der Leber übertragen kann. Beide Start-ups haben ihre Arbeit vor sich, da die Gentherapie ein Milliarden-Dollar-Wettspiel ohne garantierte finanzielle Erträge ist.

Experten weisen darauf hin, dass Gentherapien schwierig zu entwickeln und gefährlich zu verabreichen sind. Aus diesen Gründen zielen biopharmazeutische Unternehmen wie Verve, die sie entwickeln, seit jeher auf lebensbedrohliche seltene Krankheiten. Verve hat jedoch die medizinische Gemeinschaft und die Investoren verblüfft, weil es sich auf Herzkrankheiten konzentriert, bei denen die finanziellen Erträge zwangsläufig geringer sein werden.

„Gen-Editing hat das Potenzial, das Behandlungsparadigma für die Krankheit vollständig zu verändern“, sagte Musunuru. „Vorklinische Studien, die auf diesem Gebiet durchgeführt wurden, einschließlich der Arbeit in meinem Labor, haben das Versprechen der Gen-Editierung gezeigt, um Cholesterin und andere Risikofaktoren für koronare Herzkrankheiten sicher zu senken.“

Verve hat bereits die Wirksamkeit von Gen-Editing-Ansätzen, einschließlich CRISPR, zur sicheren Senkung des Cholesterinspiegels im Labor validiert.

Es hat bereits CRISPR-Patente lizenziert, darunter Cas9 und Cas12a (Cpf1) vom Broad Institute und der Harvard University. Es hat auch einen strategischen Kooperationsvertrag mit Beam Therapeutics.

Im Rahmen dieser Vereinbarung erhält Verve exklusiven Zugang zu Beams Basis-Editing-, Gen-Editing- und Delivery-Technologien für humantherapeutische Anwendungen gegen kardiovaskuläre Ziele. Sobald die Phase-I-Studien abgeschlossen sind, kann Beam an der zukünftigen Entwicklung und Kommerzialisierung teilnehmen und 50 Prozent der Gewinne und Verluste für jedes Produkt teilen, das auf diese Ziele ausgerichtet ist. Sie werden auch an Bereitstellungstechnologien zusammenarbeiten.

Durch die Partnerschaft von Verve mit Verily wird das Unternehmen dessen Nanopartikel-Screening-Plattform nutzen, um neue Gen-Editing-Liefersysteme zu entwickeln und zu optimieren.

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„Die koronare Herzkrankheit ist eine echte Pandemie und eine wachsende Gesundheitskrise“, sagte Dr. Kathiresan.

„Unser genetisches Verständnis der koronaren Herzkrankheit, kombiniert mit der zunehmenden Verfeinerung der Gen-Editing-Technologien, haben sich darauf abgestimmt, einen transformativen Moment in der Behandlung dieser Krankheit zu schaffen. Verve wurde gegründet, um das Blatt der koronaren Herzkrankheit weltweit zu wenden. Die Gen-Editierung bietet die Möglichkeit, krankheitsgefährdeten Erwachsenen durch eine einmalige Therapie protektive Genvarianten einzuführen.“

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