Heilung für mitochondriale Erkrankungen kann in Stammzellen gefunden werden, die aus Spenderzellen generiert wurden: Studie
Heilung für mitochondriale Erkrankungen kann in Stammzellen gefunden werden, die aus Spenderzellen generiert wurden: Studie
Anonim

Mit zwei unterschiedlichen Methoden haben Forscher des Salk-Instituts genetisch korrigierte Stammzellen für Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen erzeugt. Eine Methode beinhaltete die Generierung von Stammzellen nur aus den gesunden Zellen bei Patienten mit sowohl defekten als auch funktionellen Mitochondrien; die zweite Methode, die für Patienten gedacht war, denen völlig gesunde Mitochondrien fehlten, beinhaltete die Verwendung von Spenderzellen.

Die in beiden Fällen entstandenen mutationsfreien Stammzellen können nun in beliebige Zelltypen transformiert werden. In Zukunft hoffen die Wissenschaftler zu lernen, wie diese gesunden, neu differenzierten Zellen bei Patienten mit mitochondrialen Erkrankungen gegen die defekten Gehirn-, Muskel-, Augen- oder Herzzellen ausgetauscht werden können.

Im Allgemeinen bezeichnen Wissenschaftler die Mitochondrien, frei schwebende Organellen, die in den meisten Zellen enthalten sind, als „Kraftwerke“der Zellen. Mitochondrien liefern die Energie, die eine Zelle für ihre Arbeit benötigt. Mitochondriale Erkrankungen werden durch eine von etwa 200 genetischen Mutationen in diesen winzigen Kraftwerken verursacht. Je nach Gendefekt kann eine mitochondriale Erkrankung Lebererkrankungen, Muskelschwäche, Diabetes, Krampfanfälle, Entwicklungsverzögerungen oder Sehstörungen verursachen. In vielen Fällen sind diese seltenen Krankheiten schwächend.

"Im Moment gibt es keine Heilung für mitochondriale Erkrankungen", erklärte Dr. Juan Carlos Izpisua Belmonte, Professor am Salk's Gene Expression Laboratory und leitender Autor der Studie, in einer Pressemitteilung.

Stammzellen, zwei Wege

Um mit der Forschung auf diesem Gebiet zu beginnen, sammelten Izpisua Belmonte und seine Kollegen Hautproben von Patienten mit zwei Arten von schweren Erkrankungen, die Gehirn und Muskeln betreffen: mitochondriale Enzephalomyopathie und Leigh-Syndrom.

Zuerst isolierten Izpisua Belmonte und seine Kollegen eine Gruppe von Patienten mit sowohl defekten als auch funktionierenden Mitochondrien. Nachdem die Forscher Zellen von jedem Patienten gewonnen hatten, programmierten die Forscher die Zellen in induzierte pluripotente Stammzellen (iPSC) um. Als sich jede neue Stammzelle in zwei Tochterzellen zu teilen begann, untersuchten die Forscher die resultierenden Tochterzellen auf mitochondriale Mutationen und wählten nur die gesunden aus. Die Zellteilung ging weiter, und jedes Mal trennten die Forscher Gutes von Schlechtem. Auf diese Weise ernteten sie bald mehrere Linien von iPSCs mit normalen Mitochondrien.

Zweitens entnahm das Wissenschaftsteam Zellen eines Patienten mit Leigh-Syndrom, der nur defekte Mitochondrien trug. Das Forscherteam isolierte nukleäre DNA aus den erkrankten Zellen des Patienten und übertrug dieses genetische Material in Spendereizellen. Als nächstes stimulierten sie diese Eier, sich so zu verhalten, als wären sie befruchtet worden. Das Ergebnis? Pluripotente Stammzellen, die eine Mischung aus nuklearer DNA des Patienten und Spendermitochondrien enthalten.

Die Forscher sind zuversichtlich, diese genetisch korrekten Stammzellen mit zuvor entwickelten wissenschaftlichen Methoden in alle Zellen umwandeln zu können – Herz, Auge, Muskel –, die die Patienten benötigen. Eine letzte Brücke muss jedoch noch überwunden werden: Es ist noch nicht bekannt, wie man solche neu differenzierten Zellen in vollreife (und funktionsfähige) Zellen umwandelt und diese dann sicher in Patienten transplantiert. Trotzdem sind Izpisua Belmonte und seine Kollegen zuversichtlich, dass ihre neue Studie zumindest ein Segen für die Grundlagenforschung sein wird.

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