Gentherapie zeigt erstmals Erfolg bei Mukoviszidose
Gentherapie zeigt erstmals Erfolg bei Mukoviszidose
Anonim

LONDON (Reuters) - Wissenschaftler, die eine große Studie zu einer Therapie durchführen, die das für Mukoviszidose verantwortliche fehlerhafte Gen ersetzt, sagen, dass die Behandlung zum ersten Mal einen signifikanten Nutzen für die Lungenfunktion von Patienten gezeigt hat.

Die Technik, die mit dem Technologievermarktungsunternehmen Imperial Innovations entwickelt wurde, ersetzt das defekte Gen, das der erblichen Lungenkrankheit zugrunde liegt, indem inhalierte DNA-Moleküle verwendet werden, um eine normale Arbeitskopie des Gens an Lungenzellen zu liefern.

"Patienten, die die Gentherapie erhielten, zeigten einen signifikanten, wenn auch bescheidenen Vorteil bei Tests der Lungenfunktion im Vergleich zur Placebogruppe", sagte Eric Alton, Professor am Imperial College London, der die Studie leitete.

Er informierte die Reporter über die Ergebnisse und sagte, sie seien „ermutigend“, warnte jedoch davor, dass die Gentherapie nicht für den regulären klinischen Einsatz bereit sei, da die Wirkung inkonsistent sei und einige Patienten besser ansprachen als andere.

„Die Auswirkungen waren bescheiden und variabel“, betonte er.

Mukoviszidose ist die weltweit häufigste tödliche Erbkrankheit, von der weltweit mehr als 90.000 Menschen betroffen sind. Die Lunge der Patienten füllt sich mit dickem, klebrigem Schleim und sie sind anfällig für wiederkehrende Brustinfektionen, die schließlich die Lunge zerstören.

In dieser Studie, deren Ergebnisse am Freitag in der Zeitschrift The Lancet Respiratory Medicine veröffentlicht wurden, erhielten 136 CF-Patienten ab 12 Jahren monatlich entweder die Gentherapie oder ein Placebo für ein Jahr.

Patienten, die eine Therapie erhielten, hatten im Vergleich zu Placebo signifikante, wenn auch bescheidene Vorteile bei der Lungenfunktion, was die Studie zur ersten weltweit machte, die zeigte, dass wiederholte Dosen der Gentherapie eine bedeutende Wirkung auf Mukoviszidose haben können.

Dominic Wells, Professor für Translationale Medizin am britischen Royal Veterinary College, der nicht an der Studie beteiligt war, sagte, seine Ergebnisse legten "eine starke Grundlage für die Entwicklung potenterer Gentransfersysteme".

In dieser Studie wurden die Patienten durch Inhalieren von DNA-Molekülen behandelt, die in Fettkügelchen oder Liposomen eingewickelt waren, die das Gen in die Zellen der Lungenschleimhaut einschleusen.

Alton sagte, sein Team plane nun Folgestudien, um zu untersuchen, ob höhere, häufigere Dosen einen größeren Nutzen haben könnten, und um Möglichkeiten zu testen, die Gentherapie mit medikamentösen Behandlungen zu kombinieren, um ihre Wirkung möglicherweise zu verstärken.

Das Team hat auch eine andere Gentherapie-Verabreichungsmethode entwickelt, bei der ein im Labor hergestelltes Hybridvirus verwendet wird, indem ein sogenanntes Lentivirus mit einem anderen sogenannten Sendai-Virus kombiniert wird, das für seine Fähigkeit bekannt ist, Ersatzgene effizient an das beabsichtigte Ziel zu bringen.

(Berichterstattung von Kate Kelland; Redaktion von Mark Heinrich)

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