Die Sichelzellen-Gentherapie von Bluebird Bio arbeitet für französischen Jungen
Die Sichelzellen-Gentherapie von Bluebird Bio arbeitet für französischen Jungen
Anonim

LONDON (Reuters) – Eine bahnbrechende Gentherapie für die Sichelzellenanämie funktioniert bei einem 13-jährigen französischen Jungen mit der erblichen Blutkrankheit bisher gut, sagten Forscher am Samstag, um die Technologie zur Reparatur fehlerhafter Gene voranzutreiben.

Er ist der erste Patient mit schwerer Sichelzellenanämie (SCD), der mit dem Produkt LentiGlobin BB305 von Bluebird Bio behandelt wird, von dem das US-amerikanische Biotech-Unternehmen glaubt, dass es die Krankheit heilen könnte.

SCD wird durch ein mutiertes Gen verursacht, das zu einer abnormalen Funktion der roten Blutkörperchen führt. Die Patienten erleiden Anämie, schmerzhafte Verstopfung der Blutgefäße und in einigen Fällen einen frühen Tod.

Die Gentherapie von Bluebird behandelt den Zustand, indem sie Blutstammzellen extrahiert und dann eine funktionierende Version des fehlerhaften Gens hinzufügt.

Auf der Tagung der European Hematology Association in Wien präsentierte Ergebnisse zeigten, dass der französische Patient seit mehr als drei Monaten keine lebenserhaltende Bluttransfusion benötigte und sein Körper nach sechs Monaten 45 Prozent des sogenannten Anti-Sichel-Hämoglobins produzierte.

"(Dies) gibt Anlass zu Optimismus, da wir erwarten, dass ein Hämoglobinspiegel von 30 Prozent oder mehr die schwerwiegenden und lebensbedrohlichen Komplikationen im Zusammenhang mit der Sichelzellanämie signifikant verbessern und möglicherweise beseitigen könnte", sagte die leitende Ermittlerin Marina Cavazzana von Paris Descartes Universität.

Zwei weitere Patienten mit einer verwandten Blutkrankheit namens Beta-Thalassämie blieben nach 16 bzw. 14 Monaten transfusionsunabhängig. Bluebird hatte bereits für einen kürzeren Zeitraum Erfolge bei Beta-Thalassämie-Patienten berichtet.

Die Aktien von Bluebird haben sich in diesem Jahr aufgrund wachsender Hoffnungen auf seine Gentherapie-Medikamentenpipeline verdoppelt, und die neuesten Ergebnisse könnten das Vertrauen weiter stärken, obwohl Analysten sagten, dass Daten von mehr Patienten erforderlich seien, um das Potenzial der Behandlung besser zu verstehen.

Die Gentherapie erlebt derzeit nach einer Reihe von Rückschlägen in den späten 1990er und frühen 2000er Jahren eine Renaissance, und mehrere große Arzneimittelhersteller kaufen jetzt in das Feld ein.

Der medizinische Ansatz hat das Potenzial, eine Reihe von Krankheiten zu revolutionieren, die durch fehlerhafte Gene verursacht werden, von Blutkrankheiten über Augenprobleme bis hin zu Herzinsuffizienz.

Die Herstellung von Gentherapieprodukten ist jedoch äußerst komplex, und der Preis von 1 Million US-Dollar für das erste in Europa zugelassene Medikament der niederländischen Firma UniQure unterstreicht die Zwickmühle, vor der Regierungen und Versicherer stehen, ob sie ein gutes Preis-Leistungs-Verhältnis bieten.

(Berichterstattung von Ben Hirschler; Redaktion von Mark Potter)

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