Agios Leukämie-Medikament zeigt beeindruckende Ansprechrate: Studie
Agios Leukämie-Medikament zeigt beeindruckende Ansprechrate: Studie
Anonim

(Reuters) – Vierzig Prozent der Patienten, die meisten mit einer besonders aggressiven Form von Leukämie, sprachen auf ein experimentelles Medikament von Agios Pharmaceuticals Inc. an, darunter mehrere, die eine vollständige Remission erfuhren, so die Daten, die am Freitag bei einem medizinischen Treffen präsentiert wurden.

Neue Daten aus der laufenden klinischen Phase-I-Studie scheinen das frühe Versprechen des Agios-Medikaments AG-221 zu bestätigen.

Die Patienten in der Studie litten entweder an der aggressiven akuten myeloischen Leukämie (AML) des Knochenmarkkrebses oder an der präleukämischen Blutkrankheit Myelodysplastisches Syndrom (MDS).

Von 63 von 158 untersuchten Patienten, die auf die Behandlung ansprachen, hatten 26 oder 16 Prozent keine Anzeichen von Krebs im Knochenmark und eine Rückkehr zu normalen Blutzellzahlen.

Weitere drei Patienten befanden sich in Remission ohne Wiederherstellung der normalen Thrombozytenzahl, während 16 weitere auch die Leukämie im Knochenmark ohne vollständige Wiederherstellung anderer Arten von Blutzellen, wie z. B. infektionsbekämpfende Neutrophile, beseitigt hatten.

Die 40-Prozent-Reaktion "ist bei dieser Art von Patientenpopulation bemerkenswert aufregend", sagte Dr. Eytan Stein vom Memorial Sloan Kettering Cancer Center in New York, der die Daten auf dem Treffen der European Hematology Association in Wien präsentierte.

Patienten mit fortgeschrittener AML haben typischerweise eine Ansprechrate von unter 10 Prozent, erklärte Stein. "Dieses Medikament scheint für Patienten, die es erhalten, transformativ zu sein."

Zusätzlich zu den Kategorien der vollständigen Remission kam es bei 18 Patienten zu einer partiellen Remission, definiert als eine mindestens 50-prozentige Reduktion der Leukämiezellen mit normalen Blutplättchen und Neutrophilen.

„Wenn Sie mit diesem Medikament, das Leukämiezellen in gesunde adulte infektionsbekämpfende Zellen umwandelt, die Thrombozytenzahl normalisieren und jemandem ein Immunsystem geben, dann haben Sie dem Patienten wirklich viel Gutes getan“, sagte Stein.

Von den 14 MDS-Patienten in der Studie hatte die Hälfte eine Form der vollständigen Remission.

Drei Viertel derjenigen, die auf AG-221 ansprachen, nehmen das Medikament seit mindestens 6 Monaten ein, am längsten seit fast 16 Monaten, sagte Stein. Daten zum Gesamtüberleben waren nicht verfügbar.

Das Sicherheitsprofil von AG-221 scheint dem zuvor in der Studie mit weniger Patienten beobachteten ähnlich zu sein. Bei 27 Patienten wurde über schwerwiegende Nebenwirkungen berichtet, die möglicherweise mit dem Arzneimittel in Zusammenhang stehen.

"Es gab keinen Hinweis auf neue Sicherheitsbedenken, die ich in den Daten oder den Patienten, die ich in der Studie behandelt habe, gesehen habe", sagte Stein.

Agios und Partner Celgene Corp planen eine große Phase-III-AML-Studie mit AG-221.

(Berichterstattung von Bill Berkrot; Redaktion von James Dalgleish)

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